12月23日，百济神州宣布，国内首个获批用于神经母细胞瘤治疗的新型靶向免疫治疗药物凯泽百(达妥昔单抗β，QARZIBA)正式上市供应。凯泽百的首批药品正在迅速覆盖全国22个城市，将陆续在各地医院及药房落地，为我国更多神经母细胞瘤患儿带来治疗新选择。

　　2020年1月，百济神州与EUSA Pharma就凯泽百在中国大陆达成独家开发和商业化协议。2021年8月，凯泽百获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。

　　神经母细胞瘤(Neuroblastoma，NB)起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占 8%~10%，死亡率高达15%。绝大多数(85%)的神经母细胞瘤患者确诊年龄小于5岁 ，超过半数患者为高危型 。由于高危神经母细胞瘤疾病侵袭性强、治疗难度大，所以也常被称作“儿童肿瘤之王”。

　　长期以来，高危神经母细胞瘤临床治疗手段以化疗、手术、自体干细胞移植、放疗等为主 ，然而由于疾病特异性强，多数患儿往往在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，治疗效果仍不佳，且近60%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段治疗后，依然遭遇复发 ，50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年 ，令患儿家庭陷入沉重的负担与痛苦。

　　随着近年来免疫疗法的快速发展，对神经母细胞瘤的疾病认识与研究也更趋深入和细化。GD2(双唾液酸神经节苷脂)在神经母细胞瘤中表达比例高达100%，是神经母细胞瘤免疫治疗的特异性靶点 。达妥昔单抗β可与神经母细胞瘤细胞上广泛表达的GD2特定靶点结合，触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性作用(CDC)等免疫作用机制，从而发挥抗肿瘤作用。

　　在国内正式获批之前，为缩短国内儿童神经母细胞瘤患儿等待期，凯泽百借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策，于2020年11月落地海南博鳌，用于救治符合治疗指征的神经母细胞瘤患儿。截至国内正式获批时，凯泽百通过绿色通道政策，已经惠及37位神经母细胞瘤患儿。

（文章来源：南方Plus）